Doenças Raras

A abrir novas possibilidades para as pessoas que vivem com doenças raras


Transformar o que significa viver com uma doença rara

Na AstraZeneca procuramos expandir os limites da ciência para responder às necessidades das pessoas que vivem com doenças raras. Trabalhamos em estreita colaboração com doentes, cuidadores, associações de doentes, profissionais de saúde e comunidades científicas para acelerar a investigação e promover soluções que possam melhorar o diagnóstico, o tratamento e a qualidade de vida.


Gerar impacto na vida das pessoas que vivem com doenças raras

O desenvolvimento de novas terapêuticas para as doenças raras exige inovação, colaboração e um profundo conhecimento das necessidades dos doentes. Através da ciência e da investigação, procuramos criar soluções que contribuam para melhores resultados em saúde e para uma maior esperança para quem vive com estas patologias.




Doenças raras em números


400 milhões

de pessoas vivem com uma doença rara em todo o mundo.1

10.000

doenças raras identificadas atualmente, sendo que mais de 90% continuam sem uma opção terapêutica aprovada.2,3

Mais de 5 anos

é o tempo médio necessário para obter um diagnóstico preciso.4





A nossa abordagem


Todos os dias somos inspirados a pensar de forma diferente e a seguir a ciência para transformar a vida das pessoas que vivem com doenças raras. A nossa atuação assenta em cinco pilares fundamentais:




O nosso compromisso com a inovação em doenças raras


Enquanto pioneiros na área das doenças raras, procuramos desenvolver abordagens científicas inovadoras que respondam aos desafios únicos destas patologias.

A nossa abordagem inclui:

  • Promover a investigação de soluções adaptadas às necessidades específicas de cada doença;

  • Desenvolver estudos cientificamente robustos e clinicamente relevantes;

  • Integrar o conhecimento e a experiência dos doentes ao longo de todo o processo de investigação e desenvolvimento.

 





Saiba mais

Para conhecer mais sobre a investigação, inovação e iniciativas globais da AstraZeneca na área das doenças raras, visite a página global dedicada a esta área terapêutica.






References

1. Rare disease facts [Internet]. 2024 [cited 2024 Jan 17]. Available from: https://globalgenes.org/rare-disease-facts/ | accessed 07/2026.

2. Fermaglich LJ, Miller KL. A comprehensive study of the rare diseases and conditions targeted by orphan drug designations and approvals over the Forty Years of the Orphan Drug Act. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2023 Jun 23;18(1). doi:10.1186/s13023-023-02790-7

3. About [Internet]. U.S. Department of Health and Human Services; [cited 2024 Jan 17]. Available from: https://rarediseases.info.nih.gov/about | accessed 07/2026.

4. Barriers to Rare Disease Diagnosis, Care and Treatment in the U.S.: A 30 Year Comparative Analysis. National Organization for Rare Disorders; 2020 Nov [cited 2023 Feb 8]. Available from: https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2020/11/NRD-2088-Barriers-30-Yr-Survey-Report_FNL-2.pdf | accessed 07/2026.


PT-24569 aprovado a 7/2026